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2026 年，中國的小核酸藥物賽道正式迎來“資本元年”，行業熱度持續飆升。瑞博生物的成功上市成為行業注入強心劑，而緊隨其後的中生製藥 12 億元全資收購國內 siRNA 創新藥企赫吉亞生物，更為這一新興賽道添上了猛烈火焰。
繼小分子藥物和抗體藥物之後，小核酸藥物憑藉精準靶向和廣譜治療潛力，已成為全球生物醫藥創新的核心賽道。在國內資本關注度日益升溫的同時，全球市場的格局同樣精彩紛呈。
01 三強鼎立
全球小核酸藥物市場呈現“三強鼎立”格局：Alnylam、Ionis、Sarepta 三家企業憑藉技術壁壘與商業化優勢長期佔據主導。截止 2025 年底，全球已獲批上市的小核酸藥物共 19 款，幾乎全部來自這三家公司。
Alnylam 以 siRNA 技術領先，其 GalNAc 遞送系統讓藥物快速迭代，截至 2025 年已獲批 6 款 siRNA 藥物，覆蓋罕見病、心血管及代謝等多個領域。Ionis 專注 ASO 技術，在中樞神經系統與肌肉疾病治療中佔據先發優勢，其 Spinraza 長期引領全球銷售榜。Sarepta 則聚焦肌肉疾病，以 RNA 外顯子跳躍療法成為杜氏肌營養不良症（DMD）治療領軍者。
市場資料清晰顯示，2024 年全球小核酸藥物銷售額達 52.47 億美元，其中 Spinraza、Amvuttra 與 Sarepta 藥物佔據近七成市場份額，三巨頭牢牢掌控賽道脈搏。
02 爆款正在醞釀
全球小核酸藥物市場已步入商業化兌現期，預計到 2033 年市場規模將突破 467 億美元，複合年增長率達 25%。目前產品仍集中於罕見病，但潛力新品正不斷湧現：Alnylam 的 Amvuttra、Leqvio，Arrowhead 的 Plozasiran，以及 Alnylam 的 Zilebesiran 等後期品種，均有望成為未來爆款。
Amvuttra 每三個月一次皮下注射，顯著改善患者依從性；Leqvio 精準靶向 PCSK9 蛋白，瞄準心血管大病種，市場天花板更高。隨著這些產品的陸續上市，小核酸藥物正加速從“小眾賽道”向“主流治療領域”延伸。
03 變局正在發生
儘管三巨頭格局穩固，但全球大型藥企（MNC）已強勢入局，通過收購與合作快速擴張。諾華、禮來、勃林格殷格翰、再生元等紛紛加碼小核酸賽道，全球交易額在 2025 年暴增至 364.73 億美元，同比增幅超 300%。
與此同時，中國企業憑藉自主遞送技術、差異化管線佈局和成本優勢，正崛起為全球小核酸新勢力。瑞博生物的上市標誌著中國小核酸研發邁向世界舞臺，恆瑞醫藥、信達生物、君實生物等企業也在加速佈局。
隨著適應症從罕見病擴充套件至心血管、肥胖、B肝等大眾疾病，全球小核酸藥物市場的天花板持續上移，競爭格局從“三強鼎立”走向“群雄逐鹿”，新一輪全球角逐正式拉開帷幕。