2018 年 7 月，電影《我不是藥神》在中國上映，並迅速引發全國性熱潮。
影片改編自慢性粒細胞白血病患者陸勇的真實經歷，通過普通人程勇的視角，講述了他在生存與道德之間的掙扎，深刻揭示了高價原研藥與患者“活下去”之間的尖銳矛盾。
這部電影在中國社會引發了關於創新藥研發、醫療可及性以及醫保制度的廣泛討論與深度反思。
創新藥不僅是推動生物醫藥產業升級的核心引擎，也是守護公眾健康的重要屏障。
然而，就在《我不是藥神》上映的那一年，中國獲批上市的國產 1 類創新藥僅有 9 個。
到 2024 年，這一數字已躍升至 40 個。
從 9 個到 40 個，中國國產創新藥完成了一次意義深遠的跨越。
那麼，國產創新藥究竟是如何實現破局的？
01 破局
僅在 2024 年一年，中國就有 40 個國產 1 類創新藥獲批上市。
如果把時間軸拉長來看，趨勢更加明顯。自“十四五”規劃啟動以來，已有 113 個國產創新藥獲批上市，是“十三五”期間獲批數量的 2.8 倍。
數量大幅增長，自然也引出一個關鍵問題：質量如何？
截至 2024 年 8 月，中國累計已有 910 個新藥獲批上市。在醫藥行業中，有一種極具挑戰性的臨床試驗設計，稱為“頭對頭試驗”（Head-to-Head Trial），即直接比較兩種或多種治療方案在療效、安全性和耐受性等方面的優劣，本質上是一場正面硬碰硬的較量。
2024 年 9 月 8 日，康方生物宣佈，其自主研發的依沃西單抗在一項單藥頭對頭試驗中，擊敗了默沙東的全球暢銷抗癌藥帕博利珠單抗（K 藥）。
依沃西單抗由此成為全球首個在單藥頭對頭 III 期臨床研究中，療效顯著優於 K 藥的創新藥物。
這一成果尤為引人注目，因為 K 藥是全球銷量最高的抗癌藥，2024 年全球銷售額高達 294.8 億美元，被譽為“全球藥王”。
《華爾街日報》將康方生物的這一突破稱為“生物技術行業的 DeepSeek 時刻”。
回到 2018 年前後，幾乎沒有國產藥物敢於直接向國際藥企巨頭髮起挑戰。而近幾年，頭對頭試驗數量的明顯增加，已清晰反映出中國創新藥實力的快速提升。
衡量一款藥物是否成功，銷售額同樣是重要指標。在國際上，年銷售額超過 10 億美元的藥物被稱為“重磅藥物”（Blockbuster），代表著創新藥的最高水準。
2023 年，中國迎來了首個國產“重磅藥物”。百濟神州自主研發的澤布替尼銷售額突破 90 億元人民幣，成為中國首個國產重磅藥物。當年，年銷售額超過 10 億元的國產創新藥共有 16 款。
國產創新藥不僅在國內市場表現亮眼，也在國際市場迅速開啟局面。南京傳奇生物研發的西達基奧侖賽，於 2022 年 2 月獲得美國 FDA 批准，並於同年 5 月獲得歐盟附條件上市許可。
上市三年來，西達基奧侖賽的主要市場集中在歐美地區。截至 2024 年底，其累計銷售額已達 15.96 億美元。業內預計，2025 年其年銷售額有望突破 10 億美元，成為又一款國產重磅藥物。
此外，翰森製藥將其口服 GLP-1 藥物以 1.12 億美元首付款授權給默克；亞盛醫藥與武田就奧雷巴替尼簽署獨家選擇權協議，獲得 7.2 億元選擇權付款及 5.4 億元股權投資；百利天恆與百時美施貴寶就 BL-B01D1 達成許可協議，獲得 8 億美元首付款。
越來越多的跨國藥企，正在中國尋找合作機會。
2024 年，中國醫藥企業對外技術授權交易總額超過 340 億美元。
中國醫藥產業，正由“引進來”邁向“走出去”。
國產創新藥，終於實現了破局。
02 磨劍
在醫藥領域，創新藥遵循兩條廣為人知的定律。
第一條是“九死一生定律”，即約 90% 的創新藥專案會在臨床前或臨床階段失敗，最終成功獲批的只是少數。
這意味著，從 9 個增長到 40 個獲批創新藥的背後，是在研專案數量的持續擴張。截至 2024 年 8 月，中國在研創新藥管線已達 5380 個，佔全球總量的三分之一以上，覆蓋腫瘤、代謝、自免、心血管、抗病毒等多個領域。
從直觀角度看，這是一種“題海戰術”：在研專案越多，成功機率越高。
第二條是“雙十定律”，即開發一款創新藥平均需要 10 年時間和 10 億美元投入。
Evaluate Pharma 在 2020 年的研究顯示，腫瘤藥物的平均研發成本高達 26 億美元，研發週期約 13 年。以百濟神州的澤布替尼為例，其研發歷時 8 年，投入超過 15 億元人民幣。即便相較歐美已顯著降低，仍是普通藥企難以承受的規模。
除了成本，中國在新藥研發效率上也具備明顯優勢。在臨床前階段，從作用機制確認到確定臨床前候選化合物，國內通常只需 12–20 個月，而海外平均為 24–36 個月。
在創新藥研發中，時間就是金錢。更快上市，意味著能夠搶佔關鍵市場視窗期，在“贏家通吃”的格局中拿下 70%–90% 的市場份額。
海外人才迴流，以及 AI、大數據等新技術的應用，也在持續提升中國創新藥研發速度。
政策支援同樣至關重要。很少有行業像創新藥這樣，對政策高度依賴。這既源於其高成本、長週期、高風險的特性，也與強監管環境密切相關。
早在 2008 年，中國就啟動了“重大新藥創制”國家科技重大專項，由中央和地方財政投入真金白銀支援創新藥研發。
真正的政策拐點出現在 2015 年。這一年，一系列系統性政策組合拳出臺，被業內稱為“中國創新藥元年”。
這些政策包括：為創新藥和臨床急需品種開闢綠色通道、縮短審批週期；給予研發費用加計扣除等稅收優惠；設立專項資金支援重大新藥創制；將更多高價創新藥納入醫保體系，提供支付保障。
這一整套政策，構建了“鼓勵研發—加速上市—市場回報”的閉環生態，為創新藥產業注入了強勁動力。
以 2015 年為起點，中國創新藥的破局之路，走了整整十年。
十年磨劍無人知，一朝出劍震天下。
03 策略
在看到成績的同時，也必須正視差距。與國際製藥巨頭相比，中國藥企在規模和創新能力上仍有廣闊的提升空間。
按製藥業務收入排名，全球前十藥企包括輝瑞、默沙東、強生、艾伯維、阿斯特捷利康、羅氏、諾華、百時美施貴寶、禮來和賽諾菲。
這些企業的研發投入極高，即便排名第十的賽諾菲，每年研發支出也接近 87 億美元。
中國收入最高的製藥企業為中國生物製藥（正大天晴母公司），2024 年營收達 288.7 億元，研發強度為 17.6%，已接近國際水平，但在絕對規模上仍與國際巨頭存在明顯差距。
全球製藥行業的競爭格局，依然呈現“強者恆強”的特徵。在這一行業，研發投入不僅是成本，更是戰略投資。
國際藥企通過持續高強度研發，構築專利壁壘和技術護城河，並依託全球商業化能力，將技術優勢轉化為市場份額，形成“研發—技術—專利—市場”的正向增強迴路。
中國藥企要追趕，沒有捷徑，但有路徑可循。
在研發策略上，可以採取“效率優先 + 生態協同”的組合方式。
中國在成本和效率上的優勢，應通過制度創新、技術創新和市場規模的疊加進一步放大，轉化為真正的競爭力。尤其要高度重視 AI 在創新藥研發中的作用。
AI 憑藉強大的資料分析與處理能力，可在藥物研發中扮演“加速器”角色，將原本需要數年才能完成的靶點發現過程，壓縮至數月甚至更短。
例如，英矽智慧通過自研的一體化 AI 演算法平臺，將候選藥物從立項到確定臨床前候選化合物的時間縮短至 18 個月，僅為傳統研發週期的三分之一。
中國在 AI 領域的優勢，有望成為創新藥研發的重要“利器”。
生態協同，則是指構建政府、企業、科研機構多方聯動的創新體系，打破傳統藥企單打獨鬥的研發模式，降低成本，提高成功率。
2024 年 12 月，中國腦卒中創新藥先必新®舌下片獲批上市，成為全球首箇中風急救藥。該藥由先聲藥業與寧丹新藥聯合研發，並獲得國家重點實驗室和北京天壇醫院的支援。
在政府層面，該專案不僅獲得“重大新藥創制”專項資金支援，還享受藥監部門綠色通道審評，並被納入國家“百萬減殘”工程推動應用，堪稱生態協同的典型案例。
04 未來
回顧過去十餘年，中國創新藥研發實現了質的飛躍。
從仿製到創新，從弱到強，這是一場由政府、企業和科研機構共同推動的系統性突破。
2024 年，“創新藥”一詞首次寫入政府工作報告。2025 年，政府工作報告再次強調支援創新藥發展，提出健全藥品價格形成機制、制定創新藥目錄、強化政策保障。
國家對創新藥的支援力度，仍在持續加碼。
“他們吃的不是藥，是希望。”
這是《我不是藥神》中的一句經典臺詞。
期待中國創新藥不斷突破，把更多“希望”真正送到患者手中。